Планирование клинических исследований. Часть 1: Основные термины

Планирование исследований в медицинской сфере называют дизайном исследования – набор методов и процедур, используемых для сбора и анализа данных по переменным, указанным в конкретном вопросе исследования.

Дизайн исследования, созданный для ответа на конкретный вопрос, зависит от задач исследования и доступности ресурсов. Он разработан в зависимости от того, что должно быть сделано в исследовании, как оно будет происходить, какая информация будет собираться и почему необходимы различные части исследования. В этой статье, которая является первой частью серии, посвященной планированию или дизайну исследований, мы сфокусируемся на общих понятиях и основных терминах. В следующей статье мы изучим вопрос клинических исследований глубже.

Планирование клинического исследования – с чего начать?

В целом клинические исследования призваны расширить медицинские знания для лечения, диагностики и профилактики заболеваний. Основные цели клинических исследований следующие:

• Оценка одного или нескольких вмешательств (например, лекарств, медицинских устройств, подходов к хирургии или лучевой терапии).
• Поиск способов предотвратить заболевание на начальной стадии или остановить рецидив. Среди прочего это могут быть лекарства, вакцины или изменение образа жизни.
• Оценка одного или нескольких вмешательств, направленных на выявление или диагностику конкретного заболевания или состояния.
• Изучение методов определения состояния или факторов риска для этого состояния.
• Изучение и оценка способов повышения комфорта и качества жизни с помощью поддерживающей терапии для людей с хроническими заболеваниями.

Например, клинические испытания проводятся в несколько этапов, и каждый из них имеет свою цель и предназначен для ответа на определенный набор вопросов. Так, при разработке лекарств испытания обязательно разделены на фазы. Эти фазы определены Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). На каждом этапе необходимо ответить на вопросы о необходимости госпитализации, соответствию стандартам, ожидаемом эффект от лекарства или устройства, длительность, степень вмешательства, риски…

Клинические испытания – это ядро медицинских исследований. Клинические испытания проводятся для поиска эффективных способов понимания, предотвращения, диагностики и лечения заболеваний. Однако клинические исследования также проводятся для улучшения качества жизни пациентов с хроническими заболеваниями.

Составляющие клинических исследований и терминология

Клинические исследования можно разделить на две основные группы: клинические испытания (также называемые исследования с вмешательством) и исследования наблюдения, без вмешательства. Для того, чтобы составить план исследований, необходимо знать их типы и структуру, а также понимать цели.

Воздействие (или вмешательство) относится к фактору риска, влияние которого изучается. Еще это так называемая независимая, или предиктивная, переменная. Переменная результата (или прогнозируемая, или зависимая) развивается как следствие воздействия (или вмешательства).

Участники или добровольцы принимают участие в определенной группе клинических испытаний. Они могут входить в состав экспериментальной группы, группы активного сравнения, группы плацебо, группы фиктивного сравнения и контрольной группы (без вмешательства).

Критерии отбора. Факторы, которые позволяют кому-либо участвовать в клиническом исследовании, называются критериями включения, а факторы, которые дисквалифицируют участников, называются критериями исключения. Они основаны на таких характеристиках, как возраст, пол, тип и стадия заболевания, история предыдущего лечения и другие заболевания.

Исходные характеристики. Данные собираются в начале клинического исследования для всех участников и для каждой группы или группы сравнения. Исследователи протоколируют все данные, а также получают информированное согласие от пациентов (подопытных). Это необходимо для сообщения потенциальным и зачисленным участникам о рисках и потенциальных преимуществах участия в клиническом исследовании.

Слепое исследование – широко используемая стратегия дизайна клинического исследования, при которой одна или более сторон, участвующих в исследовании, например исследователь или участники, не знают, каким участникам и какие вмешательства назначены. Типы маскирования: открытое исследование, одинарное слепое исследование и двойное слепое исследование.

Выбор между клиническим испытанием и исследованием без вмешательства

Как мы уже упомянули, клинические исследования бывают двух типов: интервенционные (клинические испытания) и обсервационные (наблюдения, без вмешательства).

В случае интервенционных исследований на участников оказывают воздействие в соответствии с планом исследования. Результаты обычно сравниваются с данными контрольных групп, которые либо не получают лечения, либо получают плацебо. «Вмешательство» может включать новые лекарства или устройства, новые медицинские процедуры или изменения в поведении участников (диета, занятия спортом и т. д.) Часто подходящих людей распределяют случайным образом в одну из двух или более групп согласно рандомизированному контролируемому исследованию (РКИ).

Сравнивая планирование исследований различного типа, дизайн описательных исследований является самым простым. Описательные исследования могут быть нескольких типов, а именно: тематические отчеты, серии случаев, кросс-секционные и экологические исследования. В первых трех из них данные собираются по отдельным лицам, тогда как в последнем используются данные по группам. В подобных исследованиях за участниками наблюдают, чтобы оценить влияние на их здоровье в определенных условиях. В этом случае исследователь не имеет прямого контроля над экспериментом и не пытается повлиять на результат исследования. Наблюдательные исследования выгодны, поскольку они дешевле, чем интервенционные исследования, и используются для изучения редких исходов и выявления необычных побочных эффектов. Еще одно частое преимущество – быстрота и легкость исследований.

Для уточнения результатов необходимо введение подгрупп, например, по когортам. Для исследовательских целей когорта – это группа людей, которые каким-то образом связаны. Например, когорта родившихся в заданный период времени. Исследователи сравнивают то, что происходит с членами когорты, подвергшимися и не подвергшимися воздействию определенной переменной.

Исследование «случай-контроль»: здесь исследователи идентифицируют людей с существующими проблемами со здоровьем (подгруппа «случай») и добавляют аналогичную подгруппу без проблем («контрольные»), а затем сравнивают их в отношении воздействия или воздействия.

Сравнение. Сильные и слабые стороны дизайна исследования следует рассматривать в зависимости от того, на какие вопросы нужно ответить. Например, было бы неэтично планировать рандомизированное контролируемое исследование, намеренно подвергающее работников потенциально опасной ситуации. Если некая проблема со здоровьем встречается редко, исследование случай-контроль может быть гораздо эффективнее. Если нужно изучить болезнь и излечение за длительный период, лучшим вариантом может быть когортное исследование по возрастным группам. Однако когортное исследование должно учитывать факторы влияния, которые не изучаются в исследовании.

Еще немного о когортных исследованиях

Проспективное когортное исследование – это наблюдение за большой группой людей в течение длительного периода времени с целью выявить показатели заболеваемости или смертности при определенных условиях. Для корректного сбора статистических данных исследователи собирают исходные данные или начальные условия, прежде чем начать наблюдения.

Ретроспективные исследования используются для проверки этиологических гипотез, в которых выводы о воздействии предполагаемых причинных факторов основываются на данных, относящихся к событиям или опыту их прошлого. Особенность в том, что некоторые из исследуемых лиц уже находятся под влиянием заболевания или лечения, и их характеристики сравниваются с характеристиками здоровых людей. В этом случае исследователи возвращаются во времени, чтобы определить группу, которая изначально не подвергалась воздействию, и изучить частоту их воздействия.

Классификация и типы исследований

В этой статье мы описали только основные типы медицинских исследований и принципы их планирования. Для составления и изучения соответствующей документации крайне важно владеть терминами, которые помогут не запутаться в том, как лучше составить и оформить Ваше исследование. И, конечно, помогут обсудить его во время конференций. Мы вернемся к этой теме во второй части этой статьи – Планирование клинических исследований: классификация и типы.

#EnagoAcademy  #EnagoАкадемия #Clinical Research #клинические исследования #терминология  #observational  #experimental  #Clinical trial  #эксперимент #наблюдение